脊髓性肌萎缩症，常被简称为“脊肌萎缩症”，或者直接简写为SMA。这是一种罕见病，但在罕见病中它又算是一种“常见病”。2019年5月，一种名为Zolgensma的治疗“脊髓性肌萎缩症”基因疗法的药物经美国FDA批准，获准在美国上市，据悉这一药物能够永久的治疗好肌肉萎缩。这种药单针标价210万美元，约合人民币1469万元，堪称史上最贵的药。下面就随一起了解下吧！

世界上最贵的药

这种新型药物“Zolgensma”是美国的诺华公司针对脊髓性肌肉萎缩研发的，据说最主要是适用于2岁以下的患有脊髓性肌肉萎缩的小孩。和其他的疗法不同的是，它直接通过修饰SMN1基因来达到治疗目的，属于真正意义的“基因治疗”药物。与其它治疗“脊肌萎缩症”的药物不同，Zolgensma只需要一次治疗就能维持疗效，基本上后续不需要任何的其他费用。[bai]不过这支药的单价却非常的贵，高达212.5万美金，几乎是世界上最贵的药物。因为SMA是罕见病，有用药需求的人数很少，不像研发一个高血压的药，全世界有庞大的患者人群，所以要获得同常用药物相同的收益，也就意味着高单价。

不过诺华公司也表示这种药只需要一剂就可以救命，因此对于无法支付的家庭来说，他们可以提供5年分期付款的计划，不过计算一下之后还是会发现这并非是一般人能够承受的价格，因为这也就意味着一年就需要支付高达42.5万美金左右的药费，可能只有富豪才能值得起吧，毕竟脊髓性肌肉萎缩堪称世界上最贵的病。

据说这种“Zolgensma”疗法主要就是治疗遗传性的肌萎缩，它是将DNA注入到体内，从而通过改变损坏或者错误的基因来带从肌肉功能的提高和改善，也就相当于治疗好了这种疾病，因此能够大大的提高这种肌萎缩的存活概率，目前已经在36位14天-8个月龄的小孩身上进行了实验，并且显示完全安全。

虽然脊髓性肌萎缩的病理原因人们都已经弄清，但实际上现在除了这种手段之外，几乎没有其他的一劳永逸的解决办法，所以这种药物虽然贵，但它也算是打开了脊髓性肌萎缩治疗史上的一个新篇章，毕竟据说每1.1万个婴儿中就有一个患有这种疾病的。

尽管治疗费用昂贵，脊肌萎缩症倒是可以通过简单的手段进行预防。通过携带者筛查，我们可以找到人群中携带SMA致病基因的夫妻，并通过后续的产前诊断避免SMA患儿的出生。